Страны Евразийского экономического союза (ЕАЭС) не смогли выработать единый подход к формированию рынка орфанных препаратов. Ключевая проблема — отсутствие синхронизации национальных перечней редких заболеваний, что напрямую создает регуляторные барьеры для вывода инновационных лекарств и ограничивает доступ пациентов к терапии.
Отсутствие общего определения орфанности остается системной проблемой для союза. Об этом заявил Олжас Сатыбалдин, руководитель направления по работе с государственными органами компании AstraZeneca (Россия, Евразия), выступая на Международном Евразийском фармацевтическом форуме. По его словам, диспропорции национальных перечней подрывают логику общего рынка и замедляют доступ пациентов к инновационной терапии.
Частичным позитивным сдвигом стал пересмотр критерия орфанности в Казахстане в октябре 2025 года: порог распространенности заболевания был снижен с 50 до 10 случаев на 100 тыс. населения. Это приблизило страну к международной практике и формально унифицировало математический критерий с рядом других юрисдикций. Однако ключевая проблема — синхронизация самих перечней — остается нерешенной.
Регуляторные подходы внутри ЕАЭС также принципиально различаются. В России с 2025 года действует ускоренная процедура получения орфанного статуса — порядка 30 рабочих дней, без обязательного включения препарата в специальные списки. В Казахстане же статус жестко привязан к национальному перечню, который пересматривается раз в год, при этом график заседаний профильной комиссии заранее не публикуется. Это создает неопределенность для производителей и инвесторов.
На практике Россия часто выступает референтным государством для орфанных препаратов в рамках союза. После регистрации препарата в РФ компании подают досье в Казахстан, но сталкиваются с отказами, если соответствующее заболевание отсутствует в местном перечне. В результате препарат вынужден идти по «общему треку» регистрации, предполагающему расширенные пакеты документов, образцы и клинические данные, которые для орфанных разработок зачастую объективно недоступны.
Подобные проблемы ЕАЭС уже проходили другие рынки. В Европейском союзе до принятия Регламента ЕС по орфанным лекарствам в 2000 году страны также использовали разрозненные критерии, что тормозило инвестиции и трансграничный доступ пациентов к терапии. В США до введения Orphan Drug Act 1983 года редкие заболевания оставались коммерчески непривлекательными для фармкомпаний. В обоих случаях именно единые правила стали драйвером роста инноваций и рынка.
Сегодня конкурентная среда в сегменте орфанных препаратов усиливается: глобальные фармкомпании и биотех-стартапы ориентируются на быстрые и предсказуемые регуляторные режимы. В условиях отсутствия единых правил ЕАЭС рискует проигрывать конкуренцию за клинические разработки, локализацию и ранний доступ к инновационным лекарствам, уступая ЕС, США и отдельным рынкам Азии.
Без унифицированного определения орфанных заболеваний и согласованных перечней общий рынок орфанных препаратов в ЕАЭС остается формальностью. До тех пор пациенты будут сталкиваться с задержками доступа к терапии, а производители — с избыточными регуляторными барьерами, снижающими инвестиционную привлекательность региона.