Американская компания IntraBio объявила о планах «незамедлительно» подать заявки в FDA, EMA и другие регуляторные органы на расширение показаний своего препарата Aqneursa (левацетиллейцин) для лечения атаксии-телеангиэктазии (АТ). Сейчас препарат одобрен для терапии болезни Ниманна–Пика типа C.
В компании заявили, что препарат оказался безопасным и хорошо переносимым, без серьезных нежелательных явлений, что соответствует его ранее установленному профилю безопасности.
Атаксия-телеангиэктазия — редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, поражающее примерно одного человека из 70 тыс. Болезнь начинается в раннем детстве и приводит к прогрессирующей утрате координации, нарушениям речи и движений глаз, тяжелому иммунодефициту и повышенному риску онкологических заболеваний. На сегодняшний день одобренной патогенетической терапии для АТ не существует.
Эксперты пациентского сообщества называют результаты «первым реальным шансом» на появление эффективного лечения. В случае одобрения Aqneursa может стать первым препаратом с доказанной клинической пользой для пациентов с АТ.
Исторически развитие терапии редких нейродегенеративных заболеваний часто начиналось с репозиционирования препаратов. Так, миглустат, изначально созданный для болезни Гоше, позже получил показания для болезни Ниманна–Пика типа C. Аналогичным путем шли и генные препараты для спинальной мышечной атрофии и наследственных дистрофий сетчатки, которые за одно десятилетие радикально изменили клиническую практику.
Помимо АТ, левацетиллейцин также находится на поздней стадии разработки в США и Европе для лечения заболеваний, связанных с геном CACNA1A — группы редких неврологических состояний с распространенностью 1–2 случая на 10 тыс. человек.