Поворот после отказа
Компания Sanofi получила положительное заключение Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) при Европейское агентство по лекарственным средствам по препарату Rezurock (belumosudil) для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина» (chronic GVHD). Решение принято после процедуры повторного рассмотрения — в октябре 2025 года CHMP выносил отрицательное мнение. Окончательный вердикт теперь за Европейской комиссией.
Клиническая потребность и масштаб проблемы
Хроническая GVHD развивается у 40–50% пациентов после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Заболевание сопровождается воспалением и фиброзом, поражает органы и ткани, снижает качество жизни и остается одной из ключевых причин поздней смертности, не связанной с рецивидом основного заболевания. Rezurock предназначен для взрослых и подростков с массой тела более 40 кг, у которых другие варианты терапии неэффективны или исчерпаны.
Данные, изменившие позицию регулятора
Позитивное мнение CHMP основано на совокупности клинических исследований и данных реальной клинической практики. Во II фазе исследования ROCKstar препарат продемонстрировал стойкий ответ у пациентов, ранее получивших две и более линий системной терапии, при приемлемом профиле безопасности. В рамках обязательств перед регулятором Sanofi планирует провести подтверждающее пострегистрационное исследование.
Глобальный опыт применения
Rezurock уже одобрен в США, Великобритании и Канаде для пациентов после неудачи как минимум двух системных терапий, а также в Китае — после неэффективности одной линии лечения. Такой международный регуляторный «трек-рекорд» усилил аргументацию компании при повторном рассмотрении досье в ЕС.
Конкурентная среда и давление на рынок
Рынок терапии хронической GVHD остается нишевым и клинически сложным: стандартом долгое время были кортикостероиды, а новые таргетные подходы выходят на рынок с ограниченной доказательной базой и высокими требованиями к реальным исходам. Для регуляторов ЕС ключевым вызовом становится баланс между неудовлетворенной медицинской потребностью и необходимостью подтверждения долгосрочной эффективности и безопасности, особенно в условиях постмаркетингового надзора.
Что дальше
Положительное мнение CHMP сигнализирует о готовности европейских регуляторов учитывать совокупные данные, включая real-world evidence, при оценке инновационных препаратов для редких и тяжелых осложнений трансплантации. Для Sanofi это открывает путь к расширению присутствия Rezurock в Европе, а для клинической практики — к дополнительной опции лечения пациентов, для которых альтернативы практически исчерпаны.