мРНК выходит за пределы онкологии и вакцин: «Сириус» делает ставку на селективное выключение аутоиммунитета
Научно-технологический университет «Сириус» запустил один из самых амбициозных российских проектов в области мРНК-терапии аутоиммунных заболеваний. Речь идет не о классической иммуносупрессии, а о попытке точечно отключать патологические иммунные клетки при помощи CAAR-T, липидных наночастиц и толерогенных мРНК-вакцин. Если платформа подтвердит эффективность на доклиническом этапе, Россия впервые получит собственную технологическую основу для селективной иммунной терапии заболеваний, где мировой рынок пока только формируется.
 |
| CAAR-T-подход позволяет точечно устранять патологические B-клетки без тотального подавления иммунитета |
От COVID-вакцин к управляемому иммунитету
После пандемии COVID-19 мРНК-технологии перестали восприниматься исключительно как инструмент для создания вакцин. За последние три года крупнейшие международные компании начали активно переносить платформу в онкологию, редкие заболевания и иммунологию. Особенно быстро растет интерес к аутоиммунным заболеваниям — одному из самых сложных сегментов современной фармы.
Проблема существующих подходов хорошо известна рынку. Большинство используемых сегодня препаратов — от кортикостероидов до ритуксимаба — подавляют иммунную систему системно. Это позволяет контролировать заболевание, но одновременно увеличивает риск инфекций, онкологических осложнений и вторичной иммунной недостаточности. Кроме того, часть пациентов постепенно теряет чувствительность к терапии.
Проект научно-технологического университета «Сириус» предлагает принципиально иную логику. Вместо тотального подавления иммунитета исследователи пытаются научить иммунную систему избирательно устранять только патологические клетки, запускающие аутоиммунный процесс.
Речь идет сразу о четырех направлениях:
- миастения гравис
- вульгарная пузырчатка
- воспалительные заболевания кишечника
- сахарный диабет первого типа
Для российского рынка это важный поворот еще и потому, что в стране фактически отсутствуют собственные платформенные решения такого уровня в сегменте мРНК-иммунологии.
CAAR-T переводит клеточную терапию из онкологии в аутоиммунные заболевания
Ключевая технологическая ставка проекта — CAAR-T-клетки. Эта технология считается развитием классической CAR-T-терапии, уже применяемой при некоторых онкогематологических заболеваниях.
Разница между подходами принципиальна. Обычная CAR-T-терапия уничтожает широкий пул B-клеток, включая нормальные иммунные клетки. Именно поэтому многие пациенты после терапии сталкиваются с длительным иммунодефицитом и нуждаются в заместительной терапии иммуноглобулинами.
Технология позволяет уничтожать именно аутореактивные клоны, не затрагивая здоровую часть иммунной системы.
CAAR-T работает значительно точнее. Т-клетки модифицируются так, чтобы распознавать только те B-клетки, которые вырабатывают конкретные патологические аутоантитела. По словам руководителя научной группы направления «Медицинская биотехнология» Научного центра трансляционной медицины университета «Сириус» Максима Баранова, PhD, технология позволяет уничтожать именно аутореактивные клоны, не затрагивая здоровую часть иммунной системы.
Для аутоиммунного рынка это один из наиболее перспективных сценариев развития клеточной терапии. Именно высокая токсичность и стоимость классических CAR-T долгое время ограничивали их применение вне онкологии.
Мировой рынок уже начал двигаться в сторону селективных иммунных платформ. Американская Cabaletta Bio развивает программы DSG3-CAART и MuSK-CAART при пузырчатке и миастении гравис. Cartesian Therapeutics продвигает мРНК-CAR-T Descartes-08, которая уже дошла до третьей фазы исследований при миастении.
На этом фоне российский проект выглядит попыткой не просто воспроизвести международный подход, а сократить его стоимость и логистическую сложность.
In vivo-модель может радикально изменить экономику клеточной терапии
Наиболее амбициозная часть проекта — создание платформы двойных CAR-CAAR-клеток in vivo. Это означает, что модификация иммунных клеток потенциально будет происходить прямо в организме пациента.
Сегодня большинство CAR-T-препаратов создаются ex vivo. У пациента забирают клетки, отправляют их на генетическую модификацию в специализированный центр, затем возвращают обратно. Такая модель крайне дорога, технологически сложна и требует развитой инфраструктуры.
В «Сириусе» рассчитывают использовать мРНК и липидные наночастицы для генерации «умных» клеток непосредственно внутри организма. Если подход окажется жизнеспособным, это может существенно снизить стоимость терапии и упростить масштабирование.
Именно здесь появляется стратегический интерес для российской биотехнологической отрасли. Рынок клеточной терапии традиционно считается одним из наиболее капиталоемких сегментов фармы. Переход к in vivo-модели потенциально снижает зависимость от сложных производственных цепочек и расширяет возможности локализации.
Дополнительный фактор — гибкость самой мРНК-платформы. По сути, одна и та же технологическая база может быстро адаптироваться под разные мишени и заболевания.
Липидные наночастицы становятся новой точкой конкуренции
Вторая важная часть проекта — таргетная доставка мРНК в конкретные органы. После успеха COVID-вакцин рынок постепенно осознал: главным ограничением мРНК-терапии становится уже не сама молекула мРНК, а способность доставить ее в нужную ткань.
Именно поэтому липидные наночастицы (LNP) превратились в одну из самых конкурентных технологических зон мировой биофармы. Moderna, BioNTech, Arcturus Therapeutics и другие участники рынка активно инвестируют в собственные системы доставки.
В проекте «Сириуса» LNP используются сразу в нескольких сценариях:
- доставка препаратов в воспаленный кишечник при болезни Крона и язвенном колите
- доставка в β-клетки поджелудочной железы при сахарном диабете первого типа
- создание толерогенных вакцин
Последний пункт особенно важен. Толерогенная вакцина не стимулирует иммунитет, а, наоборот, «обучает» его не атаковать собственные ткани организма. Для диабета первого типа это потенциально означает возможность замедлить или предотвратить разрушение β-клеток.
Большая фарма уже начала борьбу за сегмент аутоиммунной мРНК-терапии
Интерес к аутоиммунным мРНК-платформам быстро переходит из исследовательской стадии в корпоративную стратегию. Максим Баранов указывает, что в сегмент уже активно инвестируют Moderna, BioNTech и AbbVie. Последняя в 2025 году приобрела Capstan Therapeutics за 2,1 млрд долларов — во многом ради технологий мРНК-клеточной терапии.
Это важный сигнал для отрасли. Большая фарма крайне редко делает многомиллиардные сделки вокруг технологий, не имеющих долгосрочного потенциала. Аутоиммунные заболевания — один из крупнейших и наиболее устойчивых фармрынков мира. Только препараты против воспалительных заболеваний кишечника и ревматологических заболеваний формируют десятки миллиардов долларов ежегодной выручки.
Но существующие механизмы терапии постепенно подходят к пределу эффективности. Рынок ищет платформы, способные обеспечить более длительные ремиссии, меньшую токсичность и персонализацию лечения.
Российская фарма получает окно для входа в сложную биотехнологию
Для российского фармрынка значение проекта выходит далеко за рамки одной исследовательской программы. Во-первых, речь идет о формировании собственной экспертизы в области мРНК-платформ. Во-вторых, аутоиммунные заболевания — крайне затратный сегмент для системы здравоохранения. Если отечественные платформы смогут снизить стоимость клеточной терапии, это изменит экономику доступа к лечению.
В-третьих, подобные проекты постепенно перестраивают весь рынок компетенций. Это означает, что российская фарма постепенно смещается от модели воспроизведения готовых молекул к платформенной биотехнологии.
Для аптечного сегмента эффект будет отложенным, но потенциально значимым. Если рынок начнет переходить от хронической иммуносупрессии к более длительным ремиссиям или функциональному излечению, это со временем изменит структуру спроса в иммунологическом сегменте.
Где фармрынок почувствует последствия раньше всего
Наиболее быстрые изменения рынок может увидеть не в коммерческих продажах, а в перераспределении инвестиций и научных приоритетов. мРНК постепенно перестает быть «вакцинной технологией». Теперь это полноценная универсальная платформа доставки терапевтических белков и иммунных конструкций.
В ближайшие годы давление усилится сразу по нескольким направлениям: спрос на собственные платформенные технологии, конкуренция за специалистов и рост интереса государства к трансляционной биомедицине.
Отдельный эффект касается инвестиционной логики отрасли. Если международные компании продолжат активно покупать мРНК-активы в иммунологии, российские разработки в этой области могут стать объектом стратегического интереса задолго до выхода препаратов на рынок.
Данная публикация предназначена для специалистов здравоохранения и участников фармрынка. Аналитические выводы редакции носят информационный характер и не являются призывом к самолечению или заменой очной консультации врача. При работе с лекарственными препаратами необходимо руководствоваться официальной инструкцией и мнением профильного специалиста. Полный текст дисклеймера.