Американская Quince Therapeutics объявила о прекращении клинической разработки своего флагманского препарата eDSP (EryDex) после неудачи ключевого исследования фазы III у пациентов с атаксией-телеангиэктазией (A-T) — редким наследственным заболеванием. На этом фоне акции компании на Nasdaqобвалились более чем на 90% и закрылись на уровне $0,27 за бумагу.
eDSP представлял собой нестандартный подход доставки дексаметазона: действующее вещество инкапсулировалось в собственные эритроциты пациента с расчетом на медленное высвобождение и снижение системной токсичности, характерной для длительной стероидной терапии. Ранее интерес к технологии поддерживался результатами подгруппового анализа другого исследования, где потенциальный эффект наблюдался у детей 6–9 лет, однако в более строго спланированном Neat-исследовании гипотеза не подтвердилась.
Атаксия-телеангиэктазия, известная также как синдром Луи-Бар, вызывается мутациями гена ATM и приводит к прогрессирующему поражению нервной и иммунной систем. Эффективной одобренной терапии заболевания до сих пор не существует; кортикостероиды применяются лишь симптоматически и ограниченно из-за токсичности. По оценкам компании, в США диагностировано около 4,6 тыс. пациентов с A-T.
Подобные провалы нестандартных платформ доставки не уникальны для мировой практики: в последние годы несколько проектов по пролонгированному высвобождению иммуномодуляторов и ферментных препаратов также не смогли воспроизвести ранние сигналы эффективности в регистрационных исследованиях, что усилило скепсис регуляторов и инвесторов к сложным аутологичным технологиям без четкого клинического преимущества.
На фоне отсутствия утвержденных методов лечения A-T конкурентная среда остается фрагментированной и высокорисковой: академические группы и небольшие биотех-компании исследуют генные и РНК-подходы, однако стоимость разработок, регуляторные барьеры и ограниченный размер популяции пациентов делают рынок экономически сложным даже при наличии орфанных стимулов.
Компания заявила, что прекращает клиническую программу eDSP и сосредоточится на сохранении денежных средств и поиске стратегических опций. По состоянию на конец сентября 2025 года у Quince было $26,3 млн, которых, по прежним оценкам, хватило бы до второго квартала 2026 года.
Фактически кейс Quince вновь подчеркивает системную проблему редких нейродегенеративных заболеваний: даже убедительная биологическая логика и ранние сигналы эффективности не гарантируют успеха в поздних фазах, а рынок жестко наказывает за технологические риски и неопределенность клинической ценности.