Российские производители нацелились на одну из самых дорогих орфанных терапий в стране
Компания «Амедарт» планирует вывести на российский рынок собственный аналог препарата «Трикафта» для лечения муковисцидоза уже в 2027 году. Если проект будет реализован, российский рынок получит второго конкурента оригинальной терапии Vertex после аргентинской «Трилексы». Однако главным препятствием остаются патенты американского разработчика, действие части которых сохраняется до 2035 года. История показывает, что успех в этой категории зависит не только от разработки препарата, но и от способности пройти через сложные патентные и регуляторные механизмы.
 |
| Рынок терапии муковисцидоза в России вступает в новую фазу конкуренции между оригинальными препаратами и аналогами |
Рынок муковисцидоза превратился в одну из самых быстрорастущих орфанных категорий
Муковисцидоз относится к числу тяжелых наследственных заболеваний, при которых нарушается работа белка CFTR. Это приводит к образованию густой слизи в легких, поджелудочной железе и других органах, постепенно ухудшая состояние пациента и сокращая продолжительность жизни.
Появление таргетной терапии кардинально изменило подход к лечению заболевания. Вместо борьбы с последствиями болезни препараты начали воздействовать непосредственно на дефектный белок.
Наиболее значимым шагом стала регистрация комбинированной терапии элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор («Трикафта», Trikafta) компании Vertex. Препарат считается одним из самых эффективных средств лечения муковисцидоза и сегодня остается мировым стандартом терапии для большинства пациентов с соответствующими мутациями.
Для российского рынка значение препарата особенно велико, поскольку число пациентов, нуждающихся в постоянном лечении, остается высоким, а стоимость терапии исчисляется миллионами рублей на человека в год.
Почему запуск аналога «Амедарта» привлекает внимание всей отрасли
С февраля по апрель 2026 года компания «Амедарт» получила четыре разрешения Минздрава России на проведение клинических исследований собственного аналога «Трикафты».
По словам заместителя генерального директора компании Анны Самойловой, исследования биоэквивалентности и биодоступности проводятся параллельно по всей тройной комбинации действующих веществ, а также отдельно по ивакафтору. В качестве препарата сравнения используется оригинальная «Трикафта».
Такой подход позволяет ускорить разработку и потенциально сократить сроки вывода препарата на рынок.
При этом речь идет не о первой попытке создать альтернативу терапии Vertex. На российском рынке уже присутствует препарат «Трилекса» аргентинской компании Tuteur, который поставляется через Медицинскую исследовательскую компанию (МИК).
Именно появление «Трилексы» показало, насколько значительным может быть экономический эффект от конкуренции в сегменте орфанных препаратов.
От 1,2 млрд до почти 26 млрд рублей за два года
Динамика закупок препаратов для лечения муковисцидоза стала одним из наиболее заметных примеров роста рынка орфанных лекарств в России.
Согласно данным аналитического агентства AlphaRM, в 2023 году продажи оригинальной «Трикафты» составили около 1,2 млрд рублей, тогда как поставки «Трилексы» были относительно небольшими — около 91 млн рублей.
Однако уже в 2024 году продажи «Трикафты» достигли 15,6 млрд рублей, а «Трилексы» — 2,6 млрд рублей.
В 2025 году произошел переломный момент. Продажи аргентинского аналога выросли до 19,2 млрд рублей и впервые превысили объем закупок оригинального препарата, который составил 6,6 млрд рублей.
Совокупный объем рынка «Трикафты» и ее аналогов достиг 25,8 млрд рублей, что делает данную категорию одной из крупнейших среди орфанных препаратов, закупаемых государством.
Принудительная лицензия стала главным инструментом доступа к терапии
Ключевой причиной успеха «Трилексы» стала не только более низкая цена, но и возможность преодолеть патентные ограничения.
Оригинальная «Трикафта» защищена несколькими патентами Vertex, часть которых действует до 2035 года. В 2023 году МИК получила через российские суды принудительную лицензию, позволившую использовать ряд патентов без согласия правообладателя.
Решение прошло все основные судебные инстанции, включая Верховный суд и Конституционный суд России.
При этом Vertex и ее российский партнер Санофи (Sanofi) продолжают оспаривать правомерность такого подхода. Компания указывает на существование дополнительных патентов и считает, что правовая защита препарата сохраняется.
Именно поэтому вопрос патентной стратегии остается главным фактором неопределенности для любого нового участника рынка.
Клинические исследования уже начались, но основные споры еще впереди
Российское законодательство допускает проведение исследований и подготовку регистрационного досье до окончания патентной защиты оригинального препарата.
Поэтому проведение клинических исследований само по себе не считается нарушением патентных прав.
Однако ситуация меняется после выхода препарата на рынок. Именно на этапе коммерциализации возникает риск судебных споров с правообладателем.
По оценкам экспертов в области патентного права, если «Амедарт» действительно планирует запуск препарата в 2027 году, компании, вероятно, придется либо искать собственное юридическое решение, либо использовать механизм принудительного лицензирования по аналогии с МИК.
Споры вокруг аналогов отражают более широкий конфликт в орфанной медицине
История «Трилексы» показала, что экономическая доступность терапии не всегда автоматически означает доверие пациентов.
Часть пациентских организаций критиковала регистрацию аргентинского аналога, указывая на ограниченный объем исследований и отсутствие данных длительного применения у пациентов с муковисцидозом.
В дальнейшем возникали обращения в надзорные органы относительно регистрации нежелательных реакций и обновления инструкций к препарату.
В то же время благотворительный фонд «Кислород» и ряд специалистов отмечают, что появление более доступной терапии позволило расширить охват лечением пациентов, особенно во взрослых программах и региональных закупках.
Фактически дискуссия выходит за рамки конкретного препарата и затрагивает более широкий вопрос баланса между инновациями, патентной защитой и доступностью дорогостоящих лекарств.
Где государственные закупки почувствуют эффект сильнее всего
Появление второго аналога «Трикафты» способно существенно изменить экономику закупок препаратов для муковисцидоза.
Опыт «Трилексы» уже показала, что снижение стоимости упаковки даже на несколько сотен тысяч рублей приводит к многомиллиардной экономии бюджетных средств. При стоимости терапии около 12–13 упаковок в год на одного пациента разница между оригиналом и аналогом становится крайне существенной.
Для государственных программ, включая фонд «Круг добра» и региональные бюджеты, дополнительная конкуренция означает возможность лечить больше пациентов без пропорционального роста расходов.
Для производителей орфанных препаратов ситуация означает усиление давления на ценовую политику. Для российских компаний запуск аналогов становится не только коммерческой возможностью, но и способом закрепиться в одном из наиболее дорогостоящих сегментов лекарственного обеспечения.
Данная публикация предназначена для специалистов здравоохранения и участников фармрынка. Аналитические выводы редакции носят информационный характер и не являются призывом к самолечению или заменой очной консультации врача. При работе с лекарственными препаратами необходимо руководствоваться официальной инструкцией и мнением профильного специалиста. Полный текст дисклеймера.