Смерти пациентов и удар по репутации
Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics столкнулась с резким ухудшением рыночных позиций после серии летальных исходов у пациентов, получавших ее генные терапии. Весной 2025 года были зафиксированы два случая смерти, связанные с применением Elevidys — единственной на тот момент одобренной генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Летом последовал третий случай — уже в клинической программе по поясно-конечностной мышечной дистрофии с использованием того же AAV-вектора.
На фоне этих событий акции Sarepta за 2025 год обвалились примерно на 80%, достигнув минимума почти за десять лет.
Споры вокруг эффективности Elevidys
Флагманский препарат компании — Elevidys — был одобрен как прорывная терапия, но с самого начала вызывал вопросы у пациентского сообщества. Стоимость однократного введения превышает $3,2 млн, а клинические данные, по мнению части экспертов и инвесторов, остаются противоречивыми.
Трехлетние результаты, представленные Sarepta в конце 2025 года, показали разницу более чем в четыре балла по шкале NSAA, однако рынок воспринял эти данные сдержанно. Аналитики отмечают, что новая информация вряд ли приведет к росту назначений и восстановлению спроса в краткосрочной перспективе.
Продажи ниже ожиданий
По предварительным данным за IV квартал 2025 года Sarepta отчиталась о выручке $369,6 млн, превысив консенсус-прогноз. Однако продажи Elevidys не дотянули до ожиданий примерно на $10 млн. Компания объяснила это тяжелым сезоном гриппа и переносом нескольких инфузий на 2026 год.
При этом объявленный «нижний порог» продаж Elevidys на 2026 год в $500 млн уже вызывает сомнения у аналитиков: по текущему темпу реализации препарат рискует не достичь этого уровня, что может усилить давление со стороны инвесторов.
Конкуренты выходят на финишную прямую
Через три года после одобрения Elevidys рынок генной терапии Дюшенна перестает быть монополией Sarepta. Ближе всех к регистрации находится REGENXBIO, которая планирует подать заявку на ускоренное одобрение терапии RGX-202 в 2026 году.
Еще один игрок — Solid Biosciences — уже представил обнадеживающие данные ранних фаз по кандидату SGT-003, демонстрирующему улучшение состояния мышечной ткани. Все эти проекты используют AAV-векторы, а значит, пациенты фактически получают «один шанс» на генную терапию, что усиливает значимость выбора препарата.
Исторические параллели и рыночные риски
Ситуация вокруг Sarepta напоминает ранние кризисы в генной терапии, когда первые одобренные продукты сталкивались с проблемами безопасности и недоверием рынка — от онкологических AAV-программ 2000-х до более поздних скандалов вокруг редких наследственных заболеваний. Как и в тех случаях, пионер рынка оказался под более жестким надзором, чем последующие участники.
Однако в отличие от прошлых примеров, сейчас конкуренты выходят на рынок быстрее и с более четкими клиническими данными, что сокращает окно эксклюзивности для первого игрока.
Sarepta оказалась в ситуации, когда сочетание вопросов к безопасности, замедляющихся продаж и приближающейся конкуренции подрывает ее долгосрочные перспективы. Для пациентов с дистрофией Дюшенна это означает появление альтернатив, а для инвесторов — конец истории безусловного лидерства компании на этом рынке.