Экономика спасения: как «Круг добра» пересматривает условия доступа к генозаместительной терапии
Российская Федерация закрепила статус одного из крупнейших мировых рынков генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). 15 апреля 2026 года юбилейный, 250-й пациент получил инъекцию препарата delandistrogene moxeparvovec (Elevidys), что составляет более 20% от общемирового объема потребления данной терапии. Ключевым макроэкономическим достижением фонда Круг добра стало беспрецедентное снижение закупочной стоимости курса с €2,6 млн до €1,7 млн, что радикально нивелирует бюджетное давление и открывает возможность для расширения охвата пациентов в рамках мобилизационного сценария лекарственного обеспечения.
 |
| Снижение стоимости терапии позволило расширить доступ: уже 250 детей получили лечение в России. |
Масштабирование доступа в условиях регуляторного прессинга
Применение препарата delandistrogene moxeparvovec в НМИЦ здоровья детей Минздрава России ознаменовало достижение важной вехи в отечественной фармрознице и госзакупках. Восьмилетний Турпал-Али Солтуханов стал 250-м ребенком в стране, получившим доступ к терапии, которая на текущий момент остается незарегистрированной в Евросоюзе, но активно применяется в Бразилии, Израиле, ОАЭ и Японии. Инновационный маневр Круга добра позволил России войти в число глобальных лидеров по объему применения этой высокотехнологичной методики.
Снижение цены на 35% стало результатом жесткого управления и прямых переговоров с производителем — американской компанией Sarepta Therapeutics. В процессе согласования условий активное участие принимала Федеральная антимонопольная служба, что позволило пересмотреть финансовые параметры сделки в пользу государства. Данный случай демонстрирует эффективное управление рисками при закупке орфанных препаратов, где стоимость одной дозы критически влияет на устойчивость системы здравоохранения.
«Достигнутое снижение цены с €2,6 млн до €1,7 млн за единицу delandistrogene moxeparvovec деактуализирует прежние прогнозы о финансовой недоступности массовой генозаместительной терапии в России и создает прецедент для будущих переговоров с Большой фармой», — отмечают аналитики фонда.
Эволюция портфеля разработок и расширение возрастных критериев
Медицинская стратегия фонда Круг добра опирается на принцип диверсификации терапевтических подходов. Включение МДД в перечень фонда в 2021 году позволило обеспечить помощью более 800 детей. На сегодняшний день участники рынка имеют доступ к пяти видам патогенетической терапии, которые подбираются в зависимости от специфики генетических мутаций:
- Ataluren — препарат, ставший одним из первых в портфеле закупок для коррекции нонсенс-мутаций.
- Eteplirsen, viltolarsen и golodirsen — таргетные решения, направленные на пропуск конкретных экзонов в гене дистрофина.
- Delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) — наиболее сложный в реализации генный препарат, использующий вирусный вектор для доставки функциональной копии гена в клетки.
Ключевым фактором успеха стало решение экспертного совета фонда о расширении возрастной группы пациентов. Если изначально, базируясь на данных ранних НИОКР, терапия была доступна детям 4–5 лет, то весной 2025 года, проанализировав накопленный опыт, фонд разрешил применение препарата для пациентов в возрасте от 4 до 9 лет включительно. Это решение значительно расширило целевую аудиторию и обеспечило рост спроса, что, в свою очередь, стало рычагом в переговорах о снижении стоимости.
Синтез от АПТЕКИУМ: Успешный кейс масштабирования терапии delandistrogene moxeparvovec в России при одновременном снижении закупочной цены на €900 тысяч символизирует переход от экстренных закупок к системному управлению рынком высокотехнологичной медицины. Способность фонда Круг добра консолидировать спрос и выступать единым переговорщиком нивелирует доминирующее положение глобальных производителей, создавая модель, при которой инновации становятся финансово устойчивыми даже в условиях жесткого регуляторного прессинга.
Данная публикация предназначена для специалистов здравоохранения и участников фармрынка. Аналитические выводы редакции носят информационный характер и не являются призывом к самолечению или заменой очной консультации врача. При работе с лекарственными препаратами необходимо руководствоваться официальной инструкцией и мнением профильного специалиста. Полный текст дисклеймера.