Персонализированная генная терапия выходит из фармрегуляции: Минздрав создает отдельный контур лечения орфанных заболеваний
Минздрав предлагает узаконить индивидуальные генотерапевтические препараты, которые будут производиться прямо в клиниках под конкретного пациента и применяться без регистрации. Это меняет саму модель доступа к лечению редких заболеваний: вместо дорогих и долгих разработок — быстрые решения внутри медицинских центров, но с новыми рисками контроля качества и безопасности.
 |
| Генная терапия смещается в клиники: лечение создается под пациента без регистрации |
Минздрав переводит генную терапию из индустриальной модели в клиническую
Министерство здравоохранения России в апреле 2026 года предложило закрепить в законе «Об обращении лекарственных средств» понятие индивидуальных генотерапевтических препаратов. Речь идет о принципиально новой категории: лекарства будут создаваться не фармкомпаниями для массового рынка, а непосредственно в медицинских учреждениях — под конкретного пациента.
По задумке регулятора, такие препараты не потребуют стандартной процедуры регистрации. Они будут применяться после проверки безопасности и одобрения этического комитета Минздрава.
Эта модель фактически переносит центр разработки и применения генной терапии из фарминдустрии в академические клиники. Аналогичный подход уже используется для так называемых «академических» CAR-T-терапий.
Замминистра здравоохранения Татьяна Семенова ранее заявляла, что запуск концепции запланирован на 2027 год и может решить значительную часть проблем орфанных заболеваний.
РНИМУ им. Пирогова строит собственное производство под новую модель
Ключевым инфраструктурным проектом становится центр при РНИМУ им. Н.И. Пирогова. Университет уже строит отдельный завод по выпуску генотерапевтических препаратов стоимостью 1,36 млрд руб.
Проректор по научной работе Денис Ребриков уточняет, что строительные работы планируется завершить к концу 2026 года, а запуск производства — в 2027 году.
Центр будет специализироваться на терапии моногенных заболеваний — патологий, вызванных мутацией одного гена. По словам Ребрикова, таких генов известно около 7 тыс., и практически все связанные с ними заболевания относятся к редким.
Ключевая задача проекта — сократить цикл разработки. Если классическая фармразработка занимает годы, то здесь полный цикл — от создания до применения — планируется укладывать в три месяца.
Это радикально меняет экономику терапии: при малом числе пациентов традиционные инвестиции фармкомпаний не окупаются, что ограничивает доступ к лечению.
Почему фармкомпании не закрывают потребность в орфанных генотерапиях
Сегодня рынок генной терапии остается крайне ограниченным. По оценке Дениса Ребрикова, в мире зарегистрировано около 20 таких препаратов.
В России доступны лишь отдельные решения:
- онасемноген абепарвовек (onasemnogene abeparvovec, «Золгенсма»): от Novartis для терапии спинальной мышечной атрофии — около 93,5 млн руб. за курс
- воретиген непарвовек (voretigene neparvovec, «Лукстурна»): от той же компании — около 62,4 млн руб.
Дополнительно фонд «Круг добра» закупает незарегистрированные препараты, включая:
- Vyjuvek: от Krystal Biotech
- Elevidys: от Sarepta Therapeutics
Высокая стоимость и длительная разработка делают классическую модель недоступной для большинства редких заболеваний. Именно этот разрыв Минздрав пытается закрыть через персонализированную терапию.
CRISPR и генозамещение: две технологии, которые определяют подход
Пироговский университет планирует использовать два технологических направления: генозаместительная терапия (доставка рабочей копии гена) и геномное редактирование (CRISPR/Cas).
Денис Ребриков объясняет, что примерно в половине случаев добавление новой копии гена не решает проблему — требуется именно редактирование.
Мировая практика подтверждает этот сдвиг: в 2023 году в США был одобрен препарат эксагамглоген аутотемсел (exagamglogene autotemcel, «Casgevy») от Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics для лечения серповидноклеточной анемии.
Таким образом, российская модель сразу ориентируется на наиболее современные технологические решения.
НМИЦ Кулакова и центр Гамалеи уже тестируют подходы к генотерапии
Параллельно разработки ведутся в НМИЦ акушерства, гинекологии и перинатологии им. академика В.И. Кулакова.
По данным замминистра Евгении Котовой, центр работает над препаратами для пациентов с моногенными заболеваниями. Производственный цикл оценивается примерно в месяц, а стоимость — около 1 млн руб. за препарат.
В 2025 году НМИЦ заключил контракт на разработку генотерапии «Альфакриген» с использованием аденоассоциированных вирусов. Исполнителем выступил НИЦ эпидемиологии и микробиологии им. Н.Ф. Гамалеи.
Это показывает, что модель уже проходит апробацию, хотя остается в закрытом научном контуре.
Эксперты видят риск: терапия без полного цикла испытаний
Ключевой спор вокруг инициативы — уровень безопасности. Екатерина Захарова, заведующая отделом МГНЦ им. академика Н.П. Бочкова, подчеркивает необходимость детальной проработки всех рисков до запуска системы.
Юрий Жулев, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, настаивает на максимально жестком контроле качества таких препаратов. Главная проблема — отсутствие полного цикла клинических испытаний.
Генная терапия может вызывать непредсказуемые иммунные реакции, долгосрочные последствия и вариабельность эффекта. При этом Жулев признает: для пациентов без альтернатив это может быть единственным шансом.
Фонд «Круг добра» получает инструмент давления на цены
Появление индивидуальной терапии может изменить закупочную стратегию государства. Представитель фонда «Круг добра» указывает, что новые подходы создают альтернативу дорогим импортным препаратам.
Это потенциально снижает стоимость лечения и расширяет охват пациентов. Даже ограниченное внедрение таких решений может повлиять на переговорные позиции при закупках сверхдорогих генотерапий.
Где новая модель начнет менять решения уже в ближайшие годы
Введение индивидуальной генной терапии создает сразу несколько практических эффектов. Во-первых, меняется логика доступа к лечению. Врачебные центры получают возможность не ждать регистрации препарата, а инициировать разработку под конкретного пациента.
Во-вторых, давление на стоимость терапии становится системным. Если лечение можно создать за 1 млн руб., это неизбежно влияет на восприятие цен в десятки миллионов рублей. В-третьих, фармкомпании сталкиваются с новой конкуренцией со стороны академической медицины.
В-четвертых, возрастает значение инфраструктуры: наличие лабораторий и экспертных команд становится ключевым фактором. Наконец, Минздраву придется балансировать между ускорением доступа и контролем безопасности.
Российский фармрынок получает альтернативу импорту, но не замену индустрии
Для российского рынка инициатива открывает окно возможностей, но не отменяет классическую фармразработку. Индивидуальная терапия будет применима только в узком сегменте — там, где нет зарегистрированных решений.
Отечественные компании, такие как Биокад и Генериум, продолжают двигаться по традиционной модели: регистрация и клинические исследования. Рынок будет развиваться в двух параллельных контурах: индустриальном и академическом.
Данная публикация предназначена для специалистов здравоохранения и участников фармрынка. Аналитические выводы редакции носят информационный характер и не являются призывом к самолечению или заменой очной консультации врача. При работе с лекарственными препаратами необходимо руководствоваться официальной инструкцией и мнением профильного специалиста. Полный текст дисклеймера.