От клеточных сервисов к собственным лекарствам: почему проект Гемабанка в гемофилии может стать поворотным для компании
Гемабанк сообщил о завершении лабораторного этапа разработки генотерапевтических препаратов для лечения гемофилии А и В и начал исследования на животных. На первый взгляд речь идет о ранней стадии научной работы. Однако для компании это значительно более важное событие: впервые бизнес, известный прежде всего как банк стволовых клеток, приближается к созданию собственного портфеля лекарственных препаратов в одном из крупнейших сегментов орфанных заболеваний.
 |
| После успешных испытаний на клеточных моделях разработка генотерапии гемофилии перешла к исследованиям на животных. |
Гемабанк выводит разработку генотерапии из лаборатории на следующий этап
Биотехнологическая компания Гемабанк объявила об успешном завершении исследований в условиях лаборатории и переходе к этапу испытаний на животных линейки генотерапевтических препаратов для лечения гемофилии А и В.
Разработка ведется совместно со стартапом Свифтген в рамках программы создания препаратов для лечения наследственных заболеваний крови, запущенной в 2023 году. По данным компании, кандидаты уже продемонстрировали высокую активность на клеточных моделях, после чего начались исследования на мышах для определения минимальной эффективной дозы препарата. Для гемофилии В оценка оптимизированного гена фактора свертывания уже выполнена, аналогичная работа по гемофилии А находится в завершающей стадии.
Следующим этапом должны стать полномасштабные доклинические исследования, которые позволят оценить безопасность, эффективность и перспективы дальнейшего перехода к клинической разработке.
Почему гемофилия остается одной из самых привлекательных целей для генной терапии
Гемофилия относится к моногенным наследственным заболеваниям, при которых организм не способен вырабатывать достаточное количество факторов свертывания крови.
При гемофилии А нарушена выработка фактора VIII, при гемофилии В — фактора IX. Современное лечение в большинстве случаев основано на регулярном введении пациентам препаратов факторов свертывания, что требует пожизненной терапии и создает значительную нагрузку на систему здравоохранения.
Именно поэтому гемофилия давно считается одним из наиболее подходящих направлений для развития генной терапии. В отличие от многих сложных заболеваний, здесь достаточно восстановить работу одного дефектного гена, чтобы добиться длительного терапевтического эффекта.
Мировой рынок уже получил первые коммерческие генотерапевтические препараты для гемофилии. В 2022 году появились первые зарегистрированные решения для гемофилии А и В, подтвердившие практическую реализуемость такого подхода. По данным специалистов в области генотерапии, однократное введение соответствующей генетической конструкции способно обеспечить многолетнюю выработку факторов свертывания крови и существенно снизить потребность в заместительной терапии.
Тканеспецифичный синтез становится главным отличием нового поколения препаратов
Наиболее интересной частью проекта выглядит не сама идея генной терапии, а архитектура разрабатываемых конструкций.
Гемабанк и Свифтген заявляют о применении механизма тканеспецифичного синтеза, при котором терапевтический белок должен вырабатываться преимущественно в целевых тканях организма. Такой подход потенциально позволяет снизить риск нежелательных эффектов и улучшить управляемость терапии.
Для рынка генотерапии вопрос безопасности остается одним из ключевых. Несмотря на значительный прогресс последних лет, отрасль продолжает искать способы повышения точности доставки и экспрессии терапевтических генов. Поэтому любые технологические решения, способные увеличить терапевтическое окно и уменьшить вероятность побочных эффектов, представляют особую ценность.
Фактически российские разработчики пытаются не просто воспроизвести уже существующую концепцию лечения гемофилии, а предложить ее оптимизированную версию.
От банка стволовых клеток к биотехнологической платформе
Стратегическое значение проекта выходит далеко за пределы гемофилии.
Еще в 2023 году Гемабанк и Свифтген объявили о запуске совместной программы по разработке генотерапевтических препаратов для гемофилии и ВИЧ-инфекции. Тогда речь шла о формировании концепции, выборе мишеней и проектировании молекул-кандидатов.
Сегодня проект впервые демонстрирует продвижение по классической цепочке биотехнологической разработки: дизайн конструкции → лабораторные исследования → исследования на животных → доклиника.
Для инвесторов это особенно важно, поскольку бизнес-модель Гемабанка традиционно была связана с хранением биоматериалов и клеточными сервисами. Появление собственного портфеля лекарственных разработок способно существенно изменить восприятие компании рынком.
Подобная трансформация уже неоднократно наблюдалась в международной биотехнологической отрасли, когда сервисные компании постепенно переходили к модели создания интеллектуальной собственности и собственных лекарственных продуктов.
Российский рынок гемофилии остается достаточно крупным для локальной разработки
По оценкам, в России проживает более 12 тысяч пациентов с гемофилией А и В. Сам рынок препаратов для терапии гемофилии А по итогам 2025 года оценивается примерно в 27,2 млрд рублей, гемофилии В — около 1,4 млрд рублей.
Даже если генотерапия будет занимать лишь ограниченную часть этого сегмента, речь идет о рынке, способном оправдать значительные инвестиции в разработку.
Дополнительным фактором становится стремление российского биотехнологического сектора создавать собственные платформенные решения в области высокотехнологичных препаратов. После появления отечественных проектов в клеточной терапии, генной инженерии и редактировании генома логичным следующим шагом становится формирование собственных продуктов для орфанных заболеваний.
Где российский фармрынок может почувствовать эффект раньше всего
На текущем этапе проект остается ранней научной разработкой, и до потенциального выхода на рынок могут пройти годы. Однако уже сейчас можно выделить несколько практических последствий.
Во-первых, растет вероятность появления российских разработок в сегменте генной терапии, который до недавнего времени ассоциировался исключительно с международными биотехнологическими компаниями.
Во-вторых, успешное продвижение проекта способно усилить интерес инвесторов к отечественным биотехнологическим компаниям, работающим на стыке клеточных технологий и генотерапии.
В-третьих, развитие подобных платформ может постепенно изменить структуру расходов в орфанных заболеваниях. Генотерапия предполагает переход от многолетней заместительной терапии к потенциально долгосрочному эффекту после ограниченного числа введений препарата. Именно эта экономическая логика сегодня лежит в основе большинства мировых инвестиций в данный сегмент.
Для специалистов фармацевтической отрасли проект интересен еще и как индикатор зрелости российского биотехнологического сектора. Если несколько лет назад многие подобные инициативы существовали преимущественно на уровне концепций, то сейчас часть из них начинает двигаться по полноценному пути лекарственной разработки.
Данная публикация предназначена для специалистов здравоохранения и участников фармрынка. Аналитические выводы редакции носят информационный характер и не являются призывом к самолечению или заменой очной консультации врача. При работе с лекарственными препаратами необходимо руководствоваться официальной инструкцией и мнением профильного специалиста. Полный текст дисклеймера.
Источники и материалы
- Альфа-Инвестор — Гемабанк начинает исследования генотерапии гемофилии
- Артген Медиа — Гемабанк начал тестировать на мышах новый препарат для лечения гемофилии
- Гемабанк — Гемабанк и Свифтген запустили совместные проекты разработки лекарств от гемофилии и ВИЧ-инфекции
- Финам — Гемабанк инвестирует в разработку препаратов для лечения заболеваний крови
- Биомолекула — Как болезни крови генной терамией лечили