Промежуточный анализ поставил под вопрос один из самых амбициозных неврологических проектов Санофи
Компания Sanofi прекращает исследование III фазы MOBILIZE препарата рилипрубарт (riliprubart) при хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ХВДП) после промежуточного анализа, показавшего низкую вероятность достижения требуемой эффективности. Решение стало заметным ударом по одному из наиболее перспективных проектов компании в области иммунологии и редких неврологических заболеваний, хотя влияние на финансовые прогнозы Sanofi пока оценивается как ограниченное.
 |
| Промежуточный анализ заставил Sanofi остановить одно из ключевых исследований рилипрубарта при ХВДП. |
Рилипрубарт не подтвердил ожидания в наиболее сложной популяции пациентов
Компания Sanofi объявила о прекращении исследования III фазы MOBILIZE, в котором рилипрубарт оценивался у пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией, не ответивших на стандартные методы лечения. Решение было принято после промежуточного анализа данных независимым комитетом по мониторингу исследования. По имеющимся данным, вероятность того, что исследование достигнет необходимых показателей эффективности, оказалась недостаточной.
Для клинической разработки это один из наиболее серьезных сигналов риска. Прекращение исследования на этапе промежуточного анализа обычно означает, что дальнейшее продолжение программы с высокой вероятностью не изменит итоговый результат, но потребует значительных дополнительных затрат и времени.
Почему именно программа MOBILIZE считалась важной для портфеля Санофи
Рилипрубарт представляет собой моноклональное антитело, ингибирующее активированный компонент C1s классического пути комплемента. Механизм действия выглядел особенно привлекательным для ХВДП — редкого аутоиммунного заболевания периферической нервной системы, при котором иммунная атака приводит к повреждению миелиновой оболочки нервов.
Компания Sanofi позиционировала препарат как потенциально первый в своем классе подход для пациентов с сохраняющейся активностью заболевания или недостаточным ответом на существующую терапию. Ранее компания сообщала о позитивных сигналах эффективности во II фазе и активно развивала глобальную программу III фазы.
Особое значение MOBILIZE заключалось в том, что исследование было ориентировано на наиболее сложную категорию пациентов — тех, у кого стандартные варианты терапии уже показали недостаточную эффективность. Именно эта группа формирует наиболее выраженную неудовлетворенную медицинскую потребность в сегменте ХВДП.
Неудача одной программы еще не означает конец всей разработки
Важная деталь заключается в том, что прекращено только исследование MOBILIZE. Компания Sanofi отдельно заявила, что продолжит анализировать данные и оценит судьбу других клинических программ рилипрубарта. В частности, продолжается изучение препарата в исследовании VITALIZE, где он сравнивается с внутривенным иммуноглобулином у пациентов, уже получающих поддерживающую терапию.
Это принципиально иная популяция пациентов по сравнению с MOBILIZE. Поэтому полученные негативные результаты автоматически не означают провал всей программы разработки. Тем не менее вероятность пересмотра стратегии развития актива заметно выросла. Компании предстоит определить, являются ли проблемы специфическими для резистентных пациентов либо они отражают более фундаментальные ограничения механизма действия препарата.
Для инвесторов это уже второй сигнал о давлении на поздний портфель разработок
С точки зрения рынка новость имеет более широкий смысл, чем судьба одного препарата. В последние месяцы инвесторы внимательно оценивают способность Sanofi сформировать достаточный набор будущих драйверов роста на фоне предстоящего истечения патентной защиты ряда крупных продуктов. Ранее рынок уже негативно отреагировал на результаты поздних исследований амлителимаба, которые оказались слабее ожиданий аналитиков.
Рилипрубарт не относился к крупнейшим коммерческим ставкам компании, однако рассматривался как важный элемент иммунологического и неврологического портфеля. Поэтому прекращение исследования усиливает внимание к качеству оставшихся активов поздней стадии и к способности компании компенсировать будущие потери от зрелых брендов.
Где рынок редких неврологических заболеваний может почувствовать последствия быстрее всего
Для пациентов с ХВДП новость означает сохранение зависимости от существующих вариантов терапии еще на более длительный срок. Несмотря на наличие иммуноглобулинов, кортикостероидов и ряда других подходов, значительная часть пациентов не достигает полноценного контроля заболевания. Именно поэтому разработки новых механизмов действия вызывали высокий интерес как у клиницистов, так и у инвесторов.
Для фармацевтического рынка событие напоминает о высокой вероятности неудач даже у препаратов, демонстрировавших перспективные результаты на ранних стадиях. Особенно это касается аутоиммунных и неврологических заболеваний, где механизмы патологии остаются крайне сложными и неоднородными.
Для российского профессионального сообщества история важна прежде всего как индикатор глобальных тенденций в разработке биологических препаратов для редких неврологических заболеваний. Она показывает, что даже крупные международные компании с мощной научной базой сталкиваются с серьезными рисками при переходе от ранних исследований к подтверждающим программам III фазы.
Данная публикация предназначена для специалистов здравоохранения и участников фармрынка. Аналитические выводы редакции носят информационный характер и не являются призывом к самолечению или заменой очной консультации врача. При работе с лекарственными препаратами необходимо руководствоваться официальной инструкцией и мнением профильного специалиста. Полный текст дисклеймера.