Резерв для экстренной терапии редкого заболевания
 |
| Неперсонифицированный резерв — это смена парадигмы: государство берет на себя складские риски BioMarin, чтобы гарантировать нулевое время ожидания для пациента. |
Логистический хаб в РДКБ и расширение списка
Резерв будет размещен в РДКБ — филиале РНИМУ им. Н.И. Пирогова. Решение о резервировании принято на фоне перебоев с поставками, обсуждавшихся фондом и BioMarin в конце 2025 года. Церлипоназа альфа стала пятым препаратом в списке фонда, в который уже входят динутуксимаб бета, эмапалумаб, белумосудил и товорофениб.
Такой подход сближает российскую модель с практиками ЕС, где для орфанных заболеваний формируются централизованные хабы. Генеральные директоры дистрибьюторских компаний отмечают, что это снижает риски, связанные с жестким контролем FDA и сложной международной логистикой.
Канакинумаб: экспансия возрастных границ
Экспертный совет также обновил условия предоставления канакинумаба (оригинальный препарат Иларис от Novartis). Теперь моноклональное антитело к интерлейкину-1β может назначаться детям с возраста одного месяца. В России препарат включен в ЖНВЛП и закупается по программе «14 ВЗН».
Расширение показаний для канакинумаба при болезни Стилла и ювенильном артрите совпадает с регистрацией в 2025 году первого отечественного биоаналога, что повышает KPI доступности терапии и снижает Капитальные затраты системы здравоохранения.
Рынок и превентивные механизмы
Ситуация с церлипоназой альфа подчеркивает зависимость рынка от единичных производителей. Операционные директоры клиник указывают на необходимость строгого соблюдения GMP-стандартов при хранении резерва. НИОКР в области орфанных заболеваний остаются приоритетом, а фонд «Круг добра» становится ключевым инструментом управления рисками поставок.